9月19日，百济神州宣布，欧盟委员会（EC）已批准替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®；英文商品名：TEVIMBRA®）作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。美国食品药品监督管理局（FDA）也已经受理替雷利珠单抗的一项上市许可申请，用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性的ESCC患者。

目前，百济神州已启动超过20项与替雷利珠单抗联用的潜在注册性研究，其中的10项3期随机对照研究和4项2期研究均获得积极数据发布。通过这些研究，替雷利珠单抗已展现出其有效性和安全性，并在广泛瘤种的单药或联合用药治疗中，为数以千计的患者带来具有临床意义的生存获益改善和生活质量提升。迄今为止替雷利珠单抗已惠及超过75万患者。

替雷利珠单抗获欧盟委员会批准用于治疗晚期或转移性ESCC患者

本次EC批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）基于RATIONALE302研究（NCT03430843）的积极意见。

RATIONALE302是一项全球、随机、开放性的3期研究（NCT03430843）。该试验旨在比较替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗在不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者二线治疗时的有效性和安全性。该研究入组了来自欧洲、亚洲和北美洲11个国家和地区共132个研究中心的513例患者。

RATIONALE302研究达到主要终点，即：与化疗相比，替雷利珠单抗在意向性治疗（ITT）人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益（中位总生存期8.6vs6.3个月；HR0.70[95%CI:0.57~0.85]；单侧P=0.0001)。替雷利珠单抗的安全性特征与既往试验一致[i]。本次递交的上市许可申请包含了7项临床试验中的1972例接受替雷利珠单抗单药治疗患者的安全性数据。

美国FDA已受理一线晚期ESCC适应症的上市许可申请

根据《处方药使用者付费法案》，FDA预计将在2024年下半年对该项申请做出决议。本次向FDA提交的新适应症上市许可申请是基于RATIONALE306研究（NCT03783442）先前公布的结果。RATIONALE306是一项全球、随机双盲、安慰剂对照的3期临床研究，评估了替雷利珠单抗联合化疗用于晚期或转移性ESCC患者一线治疗的疗效和安全性。

此前FDA还授予了替雷利珠单抗“孤儿药”资格认定，用于治疗初治晚期或转移性ESCC患者。FDA通常会将用于治疗、诊断、预防美国20万人以下的罕见病或罕见病症研究性疗法授予“孤儿药”资格[ii]。